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POTENCIAL DE ESPECIFICIDADE E PRECISÃO DA EDIÇÃO GENÉTICA ASSOCIADA À ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA (ELA)

Pesquisas em Temas de Ciências Biológicas

João Pedro Costa Roriz
Caroline Christine Pincela da Costa
Angela Adamski da Silva Reis
Rodrigo da Silva Santos

DOI: 10.46898/rfb.

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Resumo

A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa progressiva e fatal que afeta os neurônios motores, comprometendo especialmente a motricidade dos pacientes. Etiologicamente, a doença é multifatorial, envolvendo fatores ambientais e genéticos. A inexistência de um tratamento curativo incentiva a pesquisa científica acerca de técnicas de edição genética, como CRISPR/Cas9, que se destaca promissoramente no âmbito da terapêutica personalizada e de precisão. Assim, esse capítulo objetiva discutir as aplicações do CRISPR na ELA, avaliando seu potencial de uso, sua especificidade e precisão em alterações genéticas potencialmente envolvidas na gênese da doença.

Data de publicação:

16 de janeiro de 2024 18:09:51

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